Essais cliniques sur la maladie de Stargardt

Des essais cliniques encore rares

Les essais cliniques sur la maladie de Stargardt sont peu nombreux. Ils portent sur différentes technologies : thérapie génique, thérapie cellulaire, pharmacologie. Certains sont en cours de réalisation.

Ces essais constituent de nouvelles étapes dans la recherche d’un traitement mais ne confirment pas aujourd’hui l’existence d’un traitement spécifique efficace.

Essai clinique : définition

On entend ici par essai clinique, une étude médicale qui a pour objectif de vérifier l’efficacité et la tolérance d’un traitement chez l’être humain. Ces études sont réalisées tout d’abord en laboratoire en recherche fondamentale, puis sont testés soit sur des modèles cellulaires soit chez l’animal en vue de faire des premiers tests de tolérance (étude de doses, d’innocuité, d’efficacité).

Ensuite , les essais cliniques peuvent être réalisés chez l’Homme.

Chaque essai clinique est conçu et réalisé en conformité aux règles éthiques établies par les institutions de santé. Chaque personne incluse dans un essai clinique reçoit un suivi médicale et biologique tout au long de l’essai selon un protocole précis.

Essais cliniques en cours

Voici certains essais cliniques en cours dans la maladie de Stargardt (relevé décembre 2016 – Clinical trials))

Thérapie génique

Phase I/IIa Study of SAR422459 in Patients With Stargardt’s Macular Degeneration (Phase I/II* – Sponsor : Sanofi – Essai USA et France)

A Study to Determine the Long Term Safety, Tolerability and Biological Activity of SAR422459 in Patients With Stargardt’s Macular Degeneration (Phase I/II* – Sponsor : Sanofi – Essai aux USA et en France)

 A venir : future étude de Phase 2 « Gene therapy (AAV-ABCA4) to treat blindness caused by Stargardt disease » par Oxford University Innovation

http://innovation.ox.ac.uk/licence-details/gene-therapy-treat-blindness-caused-stargardt-disease/

Thérapie cellulaire

Sub-retinal Transplantation of hESC Derived RPE(MA09-hRPE)Cells in Patients With Stargardt’s Macular Dystrophy (Phase I/II* – Sponsor : Astellas Institute for Regenerative Medicine – Essai aux USA)

Long Term Follow Up of Sub-retinal Transplantation of hESC Derived RPE Cells in Stargardt Macular Dystrophy Patients (Phase I/II* – Biological: MA09-hRPE -Sponsor : Astellas Institute for Regenerative Medicine – Essai aux USA)

Safety and Tolerability of Sub-retinal Transplantation of Human Embryonic Stem Cell Derived Retinal Pigmented Epithelial (hESC-RPE) Cells in Patients With Stargardt’s Macular Dystrophy (SMD) (Phase I/II* – Biological: MA09-hRPE – Sponsor : Astellas Institute for Regenerative Medicine – Essai au UK))

A Follow up Study to Determine the Safety and Tolerability of Sub-retinal Transplantation of Human Embryonic Stem Cell Derived Retinal Pigmented Epithelial (hESC-RPE) Cells in Patients With Stargardt’s Macular Dystrophy (SMD) ( Phase I/II- Sponsor : Astellas Institute for Regenerative Medicine – Essai au UK)

Pharmacologie

Saffron Supplementation in Stargardt’s Disease (Phase I/II* – Sponsor : Catholic University of the Sacred Heart – Essai en Italie)

DHA Supplementation in Patients With STGD3 (Phase I/II* ; Sponsor: University of Utah. Essai USA)

Phase 2 Tolerability and Effects of ALK-001 (C20-D3-retinyl acetate) on Stargardt Disease (Phase II – Sponsor : Alkeus Pharmaceuticals, Inc. Essai aux USA)

Autres techniques

Microcurrent Stimulation to Treat Macular Degeneration ( Sponsor : Retina Institute of Hawaii – Essai aux USA)

Programmes d’études

ProgStar (http://progstar.org) :

Programme d’études américaines spécifiquement orienté vers des recherches sur Stargardt et subventionné par La Foundation Fighting Blindness. Différentes études sont en cours  dont ProgStar Study

ProgStar Study : A natural History of the progression of Stargardt Disease : retrospective and prospective Studies (Détails sur Clinicaltrials.gov).  » With the ultimate goal of determining the best outcome measures for clinical trials, the ProgStar study currently enrolls patients with Stargardt disease type 1 (STGD1) caused by mutations in the ABCA4 gene. »

250 patients en retrospective et 250 en prospective, recrutés dans 9 centres (US et Europe). Début 2013/2014, observation sur 24 mois, 1 visite/ 6 mois

 

*Phase I/II = Safety/Efficacy Study

 

Pour obtenir plus de détails sur  les études en cours, nous vous conseillons de consulter les sites suivants :

Clinical trials regroupe de nombreux essais cliniques internationaux en cours

https://clinicaltrials.gov

Pubmed regroupe de nombreux articles scientifiques sur la recherche (fondamentale, expérimentale, clinique)

www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed

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