Thérapie cellulaire

Remplacer les photorécepteurs défectueux

La maladie de Stargardt évolue vers la dégradation et la mort des photorécepteurs au niveau de la macula. Ce qui fait de la thérapie cellulaire un des axes de recherche actuels.

Thérapie cellulaire

La thérapie cellulaire a pour but de remplacer les cellules défectueuses par des cellules saines injectées, permettant ainsi de restaurer les fonctions cellulaires altérées. Il s’agit d’une greffe ou transplantation de cellules. Dans la maladie de Stargardt, 2 voies sont explorées : transplantation d’ERP (épithélium rétinien pigmentaire) ou transplantation de photorécepteurs.

Dans les rétinopathies pigmentaires comme la maladie de Stargardt, les processus de transplantation à l’étude reposent sur l’injection dans la rétine :

  • Soit de cellules saines de la rétine qui vont s’intégrer dans la rétine
  • Soit de cellules dites cellules souches qui ont la capacité de se différencier et se multiplier en cellules normales de la rétine (photorécepteurs, EPR), suffisantes et fonctionnelles, pour remplacer les cellules défectueuses.

La thérapie cellulaire est prometteuse mais de nombreuses étapes restent à franchir : processus de greffe, risques (rejet, formation de tumeurs…), quantité et qualité des cellules produites,…

Modélisation cellulaire

Dans le cadre de recherches, il est possible de transformer des cellules de la peau d’une personne adulte, en cellules souches appelées IPS (cellules pluripotentes induites) par reprogrammation génétique. Ces cellules souches IPS ont des propriétés semblables à celles des cellules souches d’un embryon. Elles peuvent se dédifférencier en d’autres cellules et proliférer.

Pour l’étude des rétinopathies pigmentaires, les IPS peuvent être transformées en cellules de la rétine (photorécepteurs, EPR). Les cellules obtenues sont ensuite produites en plusieurs exemplaires identiques dans le but de créer des modèles cellulaires.

Aujourd’hui, les chercheurs étudient les processus de création de modèles cellulaires de la maladie de Stargardt, à partir de cellules de la peau de personnes adultes atteintes de cette maladie. Ces modèles permettraient à l’avenir d’une part une meilleure compréhension du mécanisme de la maladie et d’autre part, le tri et l’étude de futurs médicaments pour la maladie de Stargardt.

Cependant, ces développements nécessitent une meilleure compréhension du comportement d’autorenouvellement, de différenciation et de prolifération de ces cellules souches (en culture ou dans le tissu implanté).

 

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