{"id":368,"date":"2014-03-27T17:28:01","date_gmt":"2014-03-27T16:28:01","guid":{"rendered":"http:\/\/s519078666.onlinehome.fr\/?page_id=368"},"modified":"2015-03-10T15:28:36","modified_gmt":"2015-03-10T14:28:36","slug":"la-therapie-genique-gene-abca4","status":"publish","type":"page","link":"http:\/\/www.stargardt.fr\/test\/recherche-et-etudes-en-cours\/la-therapie-genique-gene-abca4\/","title":{"rendered":"Th\u00e9rapie g\u00e9nique"},"content":{"rendered":"

Restaurer les fonctions du g\u00e8ne ABCA4<\/h2>\n

Dans le traitement des maladies orphelines, le but de la th\u00e9rapie g\u00e9nique est d\u2019introduire chez une personne porteuse de la mutation g\u00e9n\u00e9tique, la copie normale du g\u00e8ne ou des g\u00e8nes alt\u00e9r\u00e9 responsable de ce trouble afin de remplacer le(s) g\u00e8ne(s) d\u00e9ficient(s).<\/strong><\/p>\n

Dans la maladie de Stargardt, l\u2019objectif recherch\u00e9 de la th\u00e9rapie g\u00e9nique est d\u2019introduire l\u2019ADN sain (ou normal) du g\u00e8ne ABCA4 dans les cellules de la r\u00e9tine afin de restaurer les fonctions normales de la prot\u00e9ine ABCA4 et pr\u00e9venir la d\u00e9gradation de la r\u00e9tine. Pour\u00a0introduire ce g\u00e8ne sain dans les cellules de la r\u00e9tine, les chercheurs utilisent des vecteurs qui vont p\u00e9n\u00e9trer dans les cellules et infiltrer l\u2019ADN sain dans leur noyau. Le g\u00e8ne sain se trouvant alors dans le noyau,\u00a0 peut produire la prot\u00e9ine normale. Les vecteurs utilis\u00e9s peuvent \u00eatre des virus dont toute activit\u00e9 infectieuse virale a \u00e9t\u00e9 retir\u00e9e (r\u00e9trovirus, ad\u00e9novirus, lentivirus).<\/p>\n

Une des contraintes du g\u00e8ne ABCA4 est li\u00e9e \u00e0 sa taille\u00a0: c\u2019est un g\u00e8ne relativement long et lourd. Certains vecteurs de transfert g\u00e9n\u00e9tique \u00e9tudi\u00e9s ne peuvent de ce fait le transporter.<\/p>\n

Diff\u00e9rentes strat\u00e9gies de recherche sont envisag\u00e9es\u00a0: introduire le g\u00e8ne sain entier par le vecteur, \u00ab\u00a0couper\u00a0\u00bb le g\u00e8ne ABCA4 sain avant de l\u2019implanter dans les cellules de la r\u00e9tine et provoquer sa recombinaison au sein des cellules, \u00e9tudier le g\u00e8ne pour n\u2019introduire que des parties li\u00e9es au bon fonctionnement dans la r\u00e9tine de la prot\u00e9ine ABCA4 \u2026<\/p>\n

Une autre contrainte est d\u2019obtenir un bon fonctionnement de l\u2019activit\u00e9 de ces g\u00e8nes dans les cellules implant\u00e9es.<\/p>\n

La recherche en th\u00e9rapie g\u00e9nique est une voix encourageante en plein essor.<\/p>\n

 <\/p>\n

Le principe de la th\u00e9rapie g\u00e9nique<\/h2>\n

\"therapie-genique\"<\/a><\/p>\n

Remarque\u00a0:<\/strong> Produits enregistr\u00e9s comme \u00ab\u00a0m\u00e9dicaments orphelins\u00a0\u00bb par l\u2019Agence Europ\u00e9enne du m\u00e9dicament<\/a> (liste 2013)<\/p>\n