Le paradoxe de la maladie de Stargardt

Dans la maladie de Stargardt, la recherche a permis d’identifier le gène ABCA4 et de mieux comprendre le mécanisme d’apparition de la maladie. Le fait que la maladie soit liée à un seul gène a été nommé « le paradoxe de la maladie de Stargardt » car beaucoup de chercheurs avaient prédit un nombre important de gènes responsables. C’est en 1997 que le gène ABCA4 a été découvert (Allikmets et al. Sciences. 1997).

Désormais, les scientifiques s’intéressent à trouver un traitement dans la maladie de Stargardt et différentes stratégies sont envisagées : prévention, arrêt de l’évolution de la maladie, restauration et/ou remplacement des cellules endommagées…

Une dizaine d’équipes de recherche travaille sur cette maladie et sur des voies de développement de produits innovants adaptés et spécifiques. Actuellement, quelques équipes ont obtenu des débuts de « preuves de concept » mais non encore exploitables en tant que traitement efficace.

Plusieurs axes de recherche sont à l’étude et des travaux sont en cours : thérapie génique, recherche d’un médicament agissant sur le cycle de la vision, thérapie cellulaire, implants…

Article sur les avancées thérapeutiques

Dr JL Bacquet (Avril 2019)

L’article rédigé par le Dr Jean-Louis BACQUET, ophtalmologiste, chef de clinique assistant au CHU de Créteil, nous propose une image claire de ce qui progresse pour la maladie de Stargardt. L’idée est de montrer, technologie par technologie, les tentatives en cours pour tenter de soigner notre maladie.

L’article très technique du Dr JL BACQUET est explicité par la Fondation (ajouts d’encadrés explicatifs (textes bleus)) afin de mieux vous faire comprendre les termes et les démonstrations présentées.

Lien pour lire l’article : JL Bacquet-Point sur les avancées thérapeutiques Stargardt-2019