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Rencontre avec le Dr. Alberto AURECCHIO

Dr. Alberto AURECCHIO

Dr. Alberto AURECCHIO, Professeur de Génétique Médicale à l’ Université de Naples « Federico II »

Nous avons rencontré le Dr Alberto AURECHIO qui travaille dans l’équipe du Téléthon italien (TIGEM) avec le Centre d’expertise des rétinopathies héréditaires à l’hôpital universitaire « Università degli Studi della Campania « Luigi Vanvitelli » à Naples (Italie). Ce service de l’hôpital de Naples est déjà à l’origine de nombreux essais cliniques. Nous en avons profité pour lui poser quelques questions. Le Pr Alberto AURECHIO travaille depuis 2007 sur la recherche d’un médicament en thérapie génique pour soigner la maladie de Stargardt (mentionné sur notre site en « stade pré-clinique » en « thérapie génique » indiqué dans la rubrique « essais clinique en préparation ».

Ci-dessous quelques moments de notre échange en anglais avec le Pr Alberto AURECHIO. Vous pourrez, également l’écouter sur notre chaîne Youtube, au lien suivant.

FS : Bonjour Alberto, depuis combien de temps vous intéressez vous à la maladie de Stargardt ?

J’ai commencé en 2007/2008 à m’intéresser au moyen de délivrer le gène ABCA4 , gène qui est très lours pour un AAV, dans la rétine.

FS : Quel est le principal obstacle avec la gène ABCA4 ?

Pour traiter la rétine en thérapie génique, les scientifiques utilisent, pour la plupart, des AAV (Adeno Associated Virus) qui permettent d’atteindre efficacement la rétine, et en particulier les photorécepteurs. Comme le gène ABCA4 est trop lourd pour les AAV, nous pouvons également utiliser des lentivirus qui eux peuvent emmener avec eux des gènes de la taille d’ABCA4. Mais le lentivirus est beaucoup moins efficace pour pénétrer dans la rétine que l’AAV.

La problématique pour Stargardt est donc de réussir à transporter le lourd gène ABCA4 avec un AAV.

Au cours des premières années, nous avons réussi à fabriquer des AAV boostés pour être capable de porter l’ABCA4. Malheureusement, ces AAV boosté se sont révélés inutilisables sur l’homme pour un essai clinique, du coup nous avons opté pour une autre stratégie qui consiste à couper en deux l’ABCA4 avant de le transporter avec 2 AAV.

Ainsi une fois les photorécepteurs infectés des deux moitiés de gènes apportés par l’AAV, une recombinaison s’opère pour que le gène retrouve son intégrité.

Cette nouvelle stratégie fonctionne mais elle fonctionnait peu efficacement, du coup nous avons développé très récemment une 3ème technologie appelée ‘proteina transplicing » qui permet maintenant aux protéines de se recombiner, et là nous avons de très bons résultats sur la souris.

FS : Sur quels modèles animaux testez-vous votre produit ?

Nous utilisons principalement des souris qui sont atteintes par la maladie de Stargardt.

FS : Pouvez -vous nous décrire votre environnement scientifique ?

TIGEM, le TELETHON Italien est à l’origine du financement de tous nos travaux et propriétaire des brevets que nous avons déposés. Pour poursuivre le développement clinique nous avons récemment créer une société privée « AAvantgarde Bio » pour que des investissements privés puissent co développer le produit. Déjà SOFINOVA, important fonds d’investissement en France, vient de nous rejoindre.

L’essai clinique sera réalisé sous la direction de Francesca SIMONELLI de l’hopital qui a déjà plus de 500 patients Stargardt qu’elle suit cliniquement.

FS : Sans trahir de secret, pouvez vous nous dire quels sont vos projets sur ce programme dans les mois à venir ?

Il nous semble que le produit mis au point est maintenant suffisamment efficace et que nous allons arrêter de l’optimiser. Nous souhaitons maintenant trouver l’argent pour aller en clinique.

FS : Merci beaucoup Alberto et nous vous souhaitons plein de succès pour aller en clinique. Tous les membres de la fondation Stargardt vous souhaitent le meilleur.

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La Fondation Stargardt et Martin Le Pape ensemble pour la Route du Rhum

Après sept années passées sur le circuit exigeant des Figaro Bénéteau, Martin LE PAPE s’apprête à faire son entrée sur le circuit des Class40, une nouvelle fois sous la bannière de la Fondation Stargardt ! Le bateau choisi, un Clak40 – dont la mise à l’eau est prévue le 25 mai- espère s’illustrer au plus haut niveau lors de la Route du Rhum -Destination Guadeloupe en novembre prochain

Nous sommes très fiers que Martin Le Pape porte haut les couleurs de la Fondation Stargardt sur cette Route du Rhum ainsi que sur les autres courses qui la précéderont. Grâce à ce projet, nous allons pouvoir mieux faire connaître la maladie de Stargardt et toutes les autres maladies rares de la rétine en général. Dans ce sens, nous comptons vivement sur les dons qui seront réalisés au cours des prochains mois, qui rendront possible une dynamisation de la recherche.

Pour dépasser ses limites, Martin doit savoir rester fort mentalement tout comme les atteints de Stargardt. Il s’entraîne au quotidien en vue de surmonter chaque épreuve.

 

« La Fondation envisage ce projet comme un nouveau départ d’une grande campagne pour dynamiser la recherche sur les maladies rares de la rétine. Nous espérons un jour atteindre la victoire, trouver un traitement de la maladie. » – Denis Cayet président de la Fondation Stargardt

Martin Le Pape au chantier avec son nouveau Clak40, en construction.

 

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Gardons la vue : nouvelle course bretonne

C’est parti pour le Tour de Bretagne à la voile pour Martin Le Pape avec Sébastien Col !
Après l’ouverture du village de Saint-Malo au public hier, place au prologue aujourd’hui avant de prendre le départ demain pour la première étape.
Le tour de Bretagne s’étend sur 7 étapes du 3 au 11 juillet :

🏁 3 Juillet : étape « Baie de Saint-Malo – Baie de Saint-Brieuc »
🏁 4 Juillet : parcours en Bai de de Saint Brieuc
🏁 5-7 Juillet : étape Baie de Saint-Brieuc – Douarnenez
🏁 8 Juillet : étape Douarnenez – Concarneau
🏁 9 Juillet : Grand Prix Guy Cotten – « Tour de Glénan »
🏁 10 Juillet : étape Concarneau – Quiberon
🏁 11 Juillet : parcours en Baie de Quiberon

Place à la course ! À fond avec la Fondation Stargardt !

 

Pour consulter le Communiqué de presse, cliquez ici

Bateau gardons la vue
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Martin et Yann : 10e place de la Transat en double

Arrivée du voilier Gardons la vue : Quelle course!
Nos champions, Martin Le Pape et Yann Elies après avoir partagé le peloton de tête pendant 16 jours et 16 nuits sont tombés sur un changement de météo 48h avant l’arrivée.
Ils terminent 10e du classement final en ayant eu des nuits fatigantes, en ayant dormi au maximum 1h15 d’affilée en cycles de sommeil.
18 jours de course sur un bateau Figaro3 de 9,5 m très inconfortable.
MERCI à Martin et Yann pour leur prouesse sportive et pour avoir porté les couleurs de la Fondation Stargardt aussi
ET bon repos bien mérité !
Prochaine course : le Tour de Bretagne à la Voile 2021 du 3 au 11 Juillet 2021.

Reportage en ligne d’arrivée : cliquez ici

 

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Des vidéos sur la maladie de Stargardt

Des témoignages d’experts  : pour en savoir plus sur la maladie de Stargardt

Le CHI de Créteil, en partenariat avec la filière SENSGENE (filière de santé maladies rares) a créé des vidéos pour expliquer la maladie de Stargardt, l’atteinte visuelle et génétique, les examens pratiqués, les pistes thérapeutiques, etc.

Vous trouvez ces vidéos :

 

  • sur le site internet du centre de référence de Créteil

https://www.creteilophtalmo.fr/categorie/videos/

 

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Martin Le Pape se classe 3ème de la Sardinha Cup !

Martin Le Pape et Yann Eliès sont classés 3eme au générale de la Sardinha Cup à bord de Gardons la Vue

Voilà un bon début de saison pour Martin Le Pape et son coéquipier Yann Eliès porteurs des couleurs de la Fondation Stargardt!

Après sa 5e place dans la « Solo Maître Coq », il signe cette fois en duo, un podium au général sur ma Sardinha Cup!

Un début de saison qui augure de bonnes choses pour la transat qui partira le 9 mai de Concarneau et ralliera Saint Barthélémy aux Antilles.

A suivre!!!

Pour consultez le communiqué de presse, cliquez ici

Gardons la vue-Fondation Stargardt
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2021 : Martin Le Pape et Yann Elies à la barre de Gardons la vue

C’est reparti sur les flots pour 2021!

Durant cette année , Martin Le Pape aux côtés de Yann Elies défendront les couleurs de La Fondation Stargardt à bord de Gardons La Vue ! ⛵️

Équipe Fondation Stargardt - Yvan Zedda

Le Championnat de France Elite de Course au Large 2020 comptera au moins 3 courses :

Des courses intermédiaires auront lieu:

7 avril 2021 : Départ de la première étape de la Sardinha Cup ! 🌊

Un premier galop d’essai en double avec en ligne de mire la prochaine transat !

« Cette course on la voit de deux manières avec Yann ! Bien sûr nous avons envie de faire quelque chose en terme de résultat, mais nous voulons également nous rassurer et valider à bord une organisation en vue de la prochaine transat ! J’ai tiré quelques enseignements de ma participation à la Solo Maître Coq où j’ai pu constater que le bateau était bien préparé et qu’il allait vite ! Je vais avoir du plaisir à naviguer avec Yann et profiter de son expérience ». M.Le Pape

Consultez la suite du communiqué de presse ici!

 

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La Fondation au départ de la Solitaire du Figaro

Martin Le Pape,  skipper français repart dès le 30 aout porter les couleurs de la Fondation Stargardt à bord du voilier « GARDONS LA VUE ». Il continue son aventure en mer dans la solitaire du Figaro, après avoir participé à la course en solo de Concarneau début août.

SOUHAITONS LUI BONNE COURSE!!

Participer à ce challenge permettra d’augmenter la visibilité de la Fondation Stargardt et de la maladie, et cela grâce à nos mécènes : Bellocq Paysages, Sertico et SEMA.

Le parcours
• Dimanche 30 Août : Grand Départ de 51e édition de La Solitaire du Figaro en Baie de Saint-Brieuc
• Étape 1 : Baie de Saint-Brieuc – Baie de Saint-Brieuc (2 Septembre)
• Étape 2 : Baie de Saint-Brieuc (6 Septembre) – Dunkerque (9 Septembre)
• Étape 3 : Dunkerque (12 Septembre) – Loire-Atlantique/Saint-Nazaire (16 Septembre)
• Étape 4 : Loire-Atlantique/Saint-Nazaire (18 Septembre) – Loire-Atlantique/Saint-Nazaire (19 Septembre)

C’est un nouveau moment pour faire connaître la maladie et la fondation Stargardt.
Partager l’information auprès de votre entourage !
Les dons nous permettent de subventionner des projets de recherche !

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